Kan Alma Süresini Uzatan Aşı Hakkında Merak Edilenler

Daha önce sosyal medya hesaplarımız ile duyurusunu yaptığımız Talasemi hastalarının kan alma sürelerini uzatan büyük bir merak ile beklenen yeni ilacın deneme çalışmaları devam etmektedir. Sizlerden gelen ilaç hakkında yoğun soru talepleri üzerine bu yazımızı paylaşma ihtiyacı gelişmiştir.

İlacı Ne Zaman Piyasaya Çıkacak ?

CELGENE firması tarafından geliştirilen etken maddesi LUSPATERCEPT olan ACE-536-B-THAL-001 protokol numaralı ilacın 48 haftalık faz 3 çalışmaları başlamıştır. Faz 3 çalışmasının tamamlanmasından sonra ilacın Talasemi hastalarının kullanımı için piyasaya çıkması beklenilmektedir.

Kaç Hastada Uygulanmaktadır.

Dünya genelinde 300, Türkiye’de ise 24 hasta gönüllü olarak Faz 3 çalışmalarına katılmaktadır. Faz 3 çalışmalarına katılan hastaların %67’si gerçek ilaç alırken %33’üne ilaç içermeyen plasebo verilmektedir. Böylece plasebo ile LUSPATERCEPT ilaç alan hastaların sonuçlarını karşılaştırılır.

Luspatercept Nedir ?

Yayınlanan faz 2 çalışmalarında fusion proteini olan LUSPATERCEPT’in olgun kırmızı kan hücresi üretimini arttırmasını yardımcı olduğunu göstermektedir. Ayrıca beta-talasemi hastalarında kan transfüzyon gereksinimleri ve karaciğer demir konsantrasyonunu azalttığı gösterilmiştir.

Yan Etkisi Var mıdır?

LUSPATERCEPT ilacı koldan 21 günde bir hastanın kilosuna (1 mg/kg) göre aşı şeklinde verilmektedir. Ayrı ayrı iki koldan enjekte edilen ilacın enjekte yerlerinde kısa süreli yanma oluşmaktadır. Faz2 çalışması raporunda çalışmaya katılan 142 gönüllünün %10 sıklıkla baş ağrısı, kemik ağrısı, kas ağrıları ve ishal görüldüğü tespit edilmiştir. Bunun dışında belirgin bir yan etkisinin olmadığı görülmemektedir.

Talasemi hastalarına ümit kaynağı olacak olan yeni ilaç hakkında merak ettiğiniz konuları çekinmedaen sorabilirsiniz.